发布日期：2014年11月06日 来源：联谊报 作者：孙双双 字号：[
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本网讯 罕见病，是指那些发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。据复旦大学出生缺陷研究中心马瑞教授等人于2011年按五十万分之一的患病率推算得出，我国罕见病患约有1680万人。由于罕见病未被列入医保范畴，罕见病患者普遍面临着确诊难、看病贵和保障缺失等困难。农工党台州市委会副主委王志敏调研发现，当前我国罕见病治疗存在“缺药、缺钱、缺法”三大制约因素。
一是药物进口依赖性强，国内药企生产意愿低。由于罕见病患病人群相对少、市场需求少、研发成本高且难度风险大，加上国家没有补助，药企对研发和生产这类药物缺乏兴趣，因此，我国至今还未有自主研制的“孤儿药”上市，治疗药物基本依赖外国进口，而且由于缺少政策支持，这些药物的引进过程缓慢，导致国内罕见病治疗药物奇缺，许多罕见病患者得不到有效的诊断和治疗。以治疗先天性高胰岛素血症的二氮嗪为例，北京双鹤药业曾生产过二氮嗪注射液，但由于利润微薄而停产了，目前国内正规市场已经难以寻觅该种药物。
二是进医保报销难，患者自费压力大。我国针对罕见病治疗的特殊医疗保障政策匮乏，未在全国范围内纳入医保范围，救济范围比较有限，即使是可治愈的戈谢氏病、粘多糖贮积症、庞贝病、法布雷病等罕见病，也难以进入基本药物目录和医保药物目录，只有少数地方对部分罕见病药物进行医保报销。据了解，目前国内市场上销售的罕见病药有153种，其中130种罕见病用药全部来自进口，仅有57种进入医保范围，可全额报销的仅10种。很多患者在天价的医药费面前，只能选择放弃治疗。
三是防治无法可依，支持政策缺乏。目前，我国尚未对罕见病进行明确定义，导致罕见病患者的统计和分类无从谈起，更无法从法律上对罕见病患者权利进行保障，使得不少医生对罕见病认知有限、确诊困难，误诊、漏诊时有发生，不少患者奔走多个科室而无法确诊，影响了后续治疗。同时，我国药监部门虽然建立了罕见病药的特殊审评程序，通过这一绿色通道可享受减免临床试验病例数、快速审批等优惠政策，但这一审评程序还没有细则出台，缺乏相应的审核机构，对药物的认定标准、审批程序、注册前的使用等一系列内容存在立法空白，缺乏可操作性，尚不能有效激励药厂生产。此外，我国对罕见病药研发的支持十分有限。近5年来，国家自然科学基金罕见病科研项目的经费增加迅速，占1986年到2012年在这方面总投入的80%，其中血液病占据了90%的经费，但列入国家自然科学基金支持目录的其他43种罕见病中，还有一半没有任何研究经费的支持。
为此，王志敏建议：尽快制定我国的《罕见疾病防治法》并出台罕见病药品政策，建立全国统一的罕见病医疗保障制度，将部分治疗费用相对较高的药物纳入罕见病医保用药目录，由医保负担一定的比例。同时，对罕见病药生产、引进企业的税收、市场专有、知识产权保护等给予相应的政策倾斜，鼓励企业加大罕见病药品的生产销售。
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